تعريف "عقار اليتيم"
دواء أو منتج بيولوجي يعالج حالة نادرة أو مرضا نادرا. يوفر برنامج تعاطي المخدرات اليتيمة من قبل إدارة الأغذية والعقاقير وضع اليتيم للأدوية والمنتجات البيولوجية (مثل اللقاح أو منتج الدم) التي تهدف إلى علاج أو تشخيص أو منع الأمراض أو الحالات النادرة التي تؤثر على أقل من 200،000 شخص في الولايات المتحدة، أو التي تؤثر على أكثر من 200،000 شخص ولكن ليس من المتوقع أن استرداد تكاليف تطوير وتسويق الدواء لعلاج هذه الحالة. قد يكون الدواء اليتيم منتجا جديدا أو منتجا معتمدا يستخدم لعلاج حالة نادرة.
>الهبوط "عقاقير الأيتام"
يوفر مكتب تنمية المنتجات الأيتامية (فبد) حوافز للجهات الراعية لتطوير العقاقير اليتيمة. وتشمل هذه الحوافز تمويل المنح السنوية لتغطية تكاليف الاختبارات السريرية، والاعتمادات الضريبية لتكاليف البحوث السريرية، وفترة سبع سنوات من التسويق الحصري بعد الحصول على الموافقة على المخدرات اليتيمة.
لا يغير تعيين أيتام للأدوية التي تم منحها عملية أو متطلبات الحصول على موافقة تسويقية، مثل الدراسات الشاملة لتحديد سلامة وفعالية الدواء. ومع ذلك، مع ما يقدر بنحو 25 مليون شخص في الولايات المتحدة وحدها تعاني من واحد من 7000 الأمراض أو الحالات النادرة، جنبا إلى جنب مع العديد من الفوائد من متابعة تطوير الأدوية اليتيمة - مثل الحوافز أوبد، موافقة أسرع ادارة الاغذية والعقاقير، واحتمال توجيه الاتهام وارتفاع أسعار الأدوية اليتيمة - أدى إلى دخول العديد من الشركات إلى المعركة في السنوات الأخيرة.
اعتبارا من عام 2014، تمكن برنامج أوبد من تطوير وتسويق أكثر من 400 من الأدوية والبيولوجيا للأمراض النادرة منذ عام 1983، وهو العام الذي أصبح قانون المخدرات اليتيم (أودا) القانون، مقارنة مع أي أقل من 10 في العقد قبل إقرار المساعدة الإنمائية الرسمية.
تتكلف الأدوية اليتيمة بشكل روتيني في الأرقام الستة سنويا، ونتيجة لذلك، فإن ما يقرب من ثلث العقاقير اليتيمة لديها مبيعات سنوية تزيد عن مليار دولار، وفقا ل تومسون ريوترز. وأصبح سوق الأدوية اليتيمة حافزا بالنسبة للشركات الصيدلانية، حيث بلغ حجم السوق المقدر أكثر من 50 مليار دولار في عام 2011، ومعدل نمو قدره 25 في المائة سنويا في العقد الأول من هذه الألفية، مقارنة بنسبة 20 في المائة غير الأيتام.